在国家医保局日前举办的新版国家医保目录新闻发布会上，官方一句“将以前所未有的力度支持创新药”再次点燃了生物医药行业对于国产创新药的热情，而另一句“支持真创新”也意味着，官方层面实际上通过医保目录的调整，对于目前行业内真正具有创新价值、尤其是源头创新的产品与企业给予了表态支持。
如中国创新药头部企业亚盛医药（6855.HK）就在日前宣布，公司原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）新增适应症通过2024年国家医保药品目录调整谈判药品简易续约程序成功纳入新版国家医保药品目录。与此同时，耐立克®原目录内适应症成功续约。这意味着目前耐立克®已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录。
新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起开始实施。在新目录中，耐立克®的医保支付范围为：T315I 突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。
而在新适应症进入国家医保进而获得销售放量之外，无论在国内外，耐立克®更有多项血液肿瘤大适应症的临床研究稳步推进中。同时就其海外商业化，也与在CML领域具备丰富经验的武田达成合作，可以说在耐立克®这一产品上，亚盛医药已经搭建好两翼齐飞的驱动。
多重利好加持下销售放量可期
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，获国家"重大新药创制"专项支持，为中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的首个第三代BCR-ABL抑制剂，该药物对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2021年11月，耐立克®获批上市，是国内首个伴T315I突变的CML治疗药物。
新适应症进入医保对于耐立克的商业化帮助不言而喻，从亚盛医药近年财报可看出，自从耐立克®成功进入2022版国家医保目录和新适应症获批后，其销售获得了持续放量。今年上半年，耐立克®共实现销售收入人民币1.13亿元，较去年下半年环比增长120%。
耐立克®此次进入国家医保目录的新适应症于2023年11月获批，相较于此前进入医保的适应症，新适应症的市场容量要更上一个等级。据业内分析，耐立克®新适应症的市场容量约为原来的4-5倍。在靶向BCR-ABL的TKI药物上市后，全球针对CML的治疗方式得以革新，但TKI耐药仍是CML治疗全球性的挑战。数据表明，有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败，最终导致疾病进展甚至死亡。
而支持耐立克®新适应症获批的注册性II期临床研究则显示，在一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者中，与现有最佳可用疗法（BAT）对照组相比，耐立克®表现出了更好的疗效与安全性。此前也被CDE纳入了突破性治疗品种和优先审评。
考虑到耐立克持续展现出的优秀临床数据，加上医保加持，耐立克明年有望迅速在耐药CML这一治疗领域获得更多市场份额，并有向更前线推进的潜力。值得注意的是，此次耐立克新适应症纳入国家医保药品目录是通过简易续约的方式。从过往情况来看，简易续约品种的价格调整幅度较小。
不仅如此，在国内，耐立克®同时还在更大适应症稳步推进。2023年7月，耐立克®联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的关键注册III期研究也已获CDE许可, 后续有望成为国内首个获批用于一线治疗Ph+ ALL的TKI。
而目前，耐立克®治疗Ph+ ALL实际上已被纳入CSCO指南，并获得I级推荐。权威专家认为，耐立克®在Ph+ ALL在去化疗方案中具有核心的治疗地位，有望带领Ph+ ALL治疗进入无化疗时代。事实上，相比CML这一适应症，Ph+ ALL的市场潜力甚至要更大，其拥有更大的患者人群，耐立克也还将打开更大的市场空间。
海外BD已有最佳搭档
而即使是在全球领域，耐立克®也正在稳步推进，逐步兑现市场对于其全球“best-in-class”的预期。
就在11月，耐立克®的全球化之路再度得到了重磅加持，再一次展示出“全球新”特质。先是在11月初，耐立克®多项临床进展获选第66届美国血液学会（ASH）年会，其中其用于慢性期慢性髓细胞白血病（CP-CML）患者二线治疗的研究最新进展获口头报告。这也是该品种的临床进展连续第7年入选ASH年会口头报告。
此外，包括耐立克®在对泊那替尼或诺华阿思尼耐药/不耐受的CP-CML患者、联合亚盛另一重磅品种Lisaftoclax（APG-2575）治疗R/R Ph+ ALL儿童及青少年患者等多项研究也入选此次ASH年会。这也充分体现国际血液学界对耐立克®疗效和安全性的认可。
而在11月末，耐立克®治疗CML+和Ph+ ALL患者的Ib期海外临床研究（NCT04260022）数据，已在2024年11月期的全球肿瘤学领域顶级期刊《JAMA Oncology》成功发表，再证该药可有效克服患者对第三代BCR-ABL抑制剂泊那替尼和变构抑制剂阿思尼布的耐药。
这项研究对象为对武田泊那替尼或诺华阿思尼布耐药的患者，研究结果表明，耐立克®有望填补全球CML和Ph+ ALL治疗领域未被满足的临床需求。据悉，该研究结果自2022年首次披露，便获入选当年ASH年会口头报告；随后，耐立克®更大样本量和更长随访期的数据在ASH年会逐年披露，持续展现出强劲的疗效与安全性特征。这表明耐立克®正一步步兑现自己全球“best-in-class”的潜力。
此外在今年年初，耐立克®先是被成功获纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）慢性髓细胞白血病（CML）治疗指南，随后又获美国FDA同意开展一项全球注册III期临床研究，用于治疗既往接受过治疗的CML慢性期（-CP）成年患者。这是耐立克®获FDA批准的首项注册III期临床研究。来自海外学术界与监管层的双重认可，为耐立克®后续的全球商业化铺平了道路。
随着耐立克®在全球层面的临床开发不断推进和相关数据披露，该药全球“best-in-class”潜力日益明确，血液肿瘤巨头武田也选择下注。
今年六月，亚盛医药已与武田就耐立克®签署了一项独家选择权协议。一旦选择权被行使，武田将获得开发及商业化耐立克®的全球权利许可，惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外。
该合作总交易额高达人民币93.6亿元，包含7.2亿元的选择权付款，和共计86.4亿元的选择权行使费及额外的潜在里程碑付款。同时，公司还将获得基于年度销售额双位数的递增销售分成。此一合作也是截至目前国内小分子肿瘤药领域的最大的对外权益许可。
而需要强调的是，此前武田实际上与亚盛医药在该领域为直接竞争关系，武田旗下的泊那替尼本就是全球首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂，而耐立克®此前在针对泊那替尼耐药患者中的优秀疗效与安全性显然正是武田选择出手的最大原因，而在获得国际上的最大对手认可的同时，这起交易也为耐立克®后续在海外的商业化加上了双保险。
可以说，基于武田对血液肿瘤领域商业市场的充分了解，以及其对产品迭代的渴求，亚盛医药实际上也是为耐立克®选择了一位最正确的合作伙伴，其未来在海外的销售前景相当可期。
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